Malattie genetiche neonatali, per la prima volta al mondo sperimentate con successo cellule staminali del fegato

La procedura innovativa, effettuata presso la Città della Salute di Torino, ha permesso di ritardare il trapianto d’organo di almeno un anno in tutti i pazienti trattati, ponendo le basi scientifiche per la possibile correzione definitiva di diverse malattie genetico-metaboliche con procedura mininvasiva

Torino, 22 gennaio 2020 – Per la prima volta al mondo sperimentate con successo cellule staminali del fegato in neonati affetti da gravissime malattie genetiche neonatali, presso la Città della Salute di Torino

Torino, 22 gennaio 2020 – Per la prima volta al mondo sperimentate con successo cellule staminali epatiche in neonati affetti da gravissime malattie metaboliche ereditarie, presso la Città della Salute di Torino. Lo studio è stato appena pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports.

Un nuovo approccio terapeutico mediante l’utilizzo di cellule staminali epatiche è stato sperimentato con successo in tre neonati affetti da patologie genetiche che determinano coma neonatale e necessitano di trapianto di fegato nei primi mesi di vita.

La nuova strategia ha consentito di iniettare cellule staminali epatiche sane direttamente nel fegato dei piccoli pazienti poco dopo la nascita con lo scopo di correggere il difetto ereditario. Questa procedura innovativa ha permesso di ritardare il trapianto d’organo di almeno un anno in tutti i pazienti trattati, ponendo le basi scientifiche per la possibile correzione definitiva di diverse malattie genetico-metaboliche con procedura mininvasiva.

Lo studio è frutto della proficua collaborazione tra alcuni Centri di eccellenza dell’ospedale Regina Margherita e dell’ospedale Molinette afferenti alla Città della Salute di Torino, il Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC) e l’azienda biomedicale Unicyte AG.

La sperimentazione clinica è stata condotta al Regina Margherita dal dott. Marco Spada (Direttore della Pediatria e del Centro Regionale per la cura delle malattie metaboliche del Regina Margherita), coadiuvato dal dott. Francesco Porta. Il prof. Renato Romagnoli (Direttore del Centro Trapianti di Fegato delle Molinette) e il dott. Dorico Righi (Direttore della Radiologia dell’ospedale Molinette) hanno avuto ruolo clinico primario in qualità di co-sperimentatori in questo studio pionieristico.

Essenziali per questo successo scientifico-terapeutico anche l’apporto del Laboratorio del Centro Trapianti di Cellule staminali e Terapia Cellulare del Regina Margherita (diretto dalla prof.ssa Franca Fagioli) e del Centro di Coordinamento Trapianti (diretto dal prof. Antonio Amoroso).

La nuova terapia sperimentale è stata possibile grazie alle ricerche sulle cellule staminali epatiche condotte dal gruppo del prof. Giovanni Camussi del Dipartimento di Scienze Mediche dell’Università di Torino con il Centro di Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (prof. Lorenzo Silengo e professoressa Fiorella Altruda).

Il processo scientifico tutto torinese che, partendo dalla ricerca di base, ha consentito lo sviluppo e l’applicazione clinica sui piccoli pazienti di una nuova strategia terapeutica per gravi malattie genetiche del bambino pone la Città della Salute di Torino e l’Università di Torino tra le eccellenze mondiali in campo medico.

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