Farmaci intelligenti contro le mutazioni del gene ALK: la nuova frontiera della lotta al neuroblastoma
Napoli, 30 ottobre 2026 – Nuove prospettive terapeutiche, medicina di precisione e collaborazione internazionale: sono questi alcuni dei temi al centro della quarta edizione di Updates in Neuroblastoma, il meeting scientifico dedicato ai più recenti progressi nella biologia e nel trattamento del neuroblastoma, uno dei tumori solidi più frequenti dell’infanzia.
L’incontro è stato sostenuto da OPEN OdV, l’Associazione Oncologia Pediatrica E Neuroblastoma, organizzazione di volontariato italiana nata nel 2003 su iniziativa di genitori di bambini e adolescenti malati di cancro e di medici impegnati contro i tumori solidi pediatrici e il neuroblastoma. L’iniziativa è stata sostenuta anche dalla Fondazione Italiana per la lotta al Neuroblastoma e ha goduto del patrocinio di AIEOP.
Al CEINGE Biotecnologie Avanzate Franco Salvatore, ricercatori e clinici italiani e internazionali hanno fatto il punto sulle nuove conoscenze biologiche della malattia e sulle strategie terapeutiche che potranno migliorare le prospettive di cura dei piccoli pazienti. Dalla genomica alle dipendenze oncogeniche, fino all’immunoterapia e alle nuove terapie molecolari.
A delineare le prospettive che emergono dal meeting è il prof. Mario Capasso, professore di Genetica medica dell’Università degli Studi di Napoli Federico II e Principal Investigator del Laboratorio di Genomica traslazionale dei tumori pediatrici solidi, che evidenzia un messaggio importante: accanto alle sfide ancora aperte, la ricerca sul neuroblastoma sta producendo risultati che alimentano una concreta speranza per il futuro.
“Tra le tante difficoltà, abbiamo delle buone notizie – le sue parole – nel neuroblastoma partirà a breve il primo protocollo per il trattamento dei bambini che hanno mutazioni in ALK”. ALK è un gene che, quando presenta determinate alterazioni, può favorire lo sviluppo del tumore, ma rappresenta anche un possibile bersaglio terapeutico.
“È un gene del cancro, ma può essere bersagliato e sconfitto con farmaci molecolari intelligenti. Noi speriamo tanto in questa nuova terapia e siamo fiduciosi che possa dare risultati importanti, perché questi farmaci hanno già dimostrato di funzionare molto bene nell’adulto in alcuni tumori”, spiega Capasso
L’avvio del protocollo rappresenta un passaggio importante verso trattamenti sempre più mirati, costruiti sulle caratteristiche molecolari della malattia di ciascun bambino. L’obiettivo è superare un approccio uguale per tutti e individuare, quando possibile, il trattamento più adatto al profilo genetico del singolo paziente.
Accanto alle prospettive terapeutiche evidenziate dal prof. Mario Capasso, gli interventi dei ricercatori hanno restituito una visione condivisa delle sfide e delle opportunità dell’oncologia pediatrica. È emersa soprattutto la necessità di integrare competenze diverse, rafforzare la collaborazione internazionale e garantire risorse adeguate a trasformare i progressi scientifici in nuove possibilità di cura.
Un primo tema riguarda lo sviluppo di terapie sempre più mirate e specifiche per i pazienti pediatrici. Gabriele Canciani, dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù, ha sottolineato le potenzialità dell’immunoterapia e delle terapie cellulari per migliorare la prognosi dei bambini affetti da neuroblastoma. Sulla stessa linea, Luca Bergamaschi, dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha ricordato che i bambini non sono “piccoli adulti”: la ricerca deve quindi individuare bersagli molecolari specifici e sviluppare studi clinici progettati sulle caratteristiche della popolazione pediatrica.
Un secondo elemento centrale è il valore della condivisione scientifica e della collaborazione tra centri di ricerca. Arturo Sala, della Brunel University London, ha evidenziato come la dimensione internazionale sia indispensabile in oncologia pediatrica, anche perché il numero relativamente contenuto di pazienti rende necessario mettere in comune competenze e casistiche per ottenere risultati più significativi.
L’importanza del confronto interdisciplinare è stata ribadita anche da Patrizia Perri e Filippo Spreafico, dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova: in un contesto di crescente specializzazione, dialogare tra gruppi e patologie differenti consente di ampliare la prospettiva, condividere modelli di studio e individuare nuove opportunità di ricerca. Per Giuseppe Giannini, della Sapienza Università di Roma, questa collaborazione deve accompagnarsi a un percorso scientifico rigoroso, nel quale ogni ipotesi terapeutica venga verificata attraverso evidenze solide prima di arrivare alla sperimentazione clinica.
Accanto alla ricerca, emerge con forza la questione delle risorse economiche necessarie a sostenere l’innovazione. Doriana Fruci, dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha ricordato che le nuove tecnologie offrono possibilità straordinarie, ma richiedono finanziamenti adeguati e continuativi per trasformare le idee in progetti concreti. Ha inoltre richiamato l’attenzione sulla necessità di valorizzare le competenze dei ricercatori italiani, creando condizioni che permettano loro di sviluppare il proprio lavoro anche in Italia.
Infine, Fabio Pastorino, dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini, ha sottolineato la rilevanza clinica e sociale di una patologia che rappresenta una delle principali cause di morte per tumore in età prescolare, ribadendo l’importanza di occasioni di confronto capaci di mettere in circolo esperienze, risultati e nuove prospettive.
