{"id":93226,"date":"2026-10-30T14:20:00","date_gmt":"2026-10-30T13:20:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.insalutenews.it\/in-salute\/?p=93226"},"modified":"2026-10-30T16:06:47","modified_gmt":"2026-10-30T15:06:47","slug":"staminali-farmaci-e-terapia-genica-cosi-la-ricerca-punta-a-riscrivere-il-futuro-della-cura-del-diabete","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.insalutenews.it\/in-salute\/staminali-farmaci-e-terapia-genica-cosi-la-ricerca-punta-a-riscrivere-il-futuro-della-cura-del-diabete\/","title":{"rendered":"Staminali, farmaci e terapia genica: cos\u00ec la ricerca punta a riscrivere il futuro della cura del diabete"},"content":{"rendered":"
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Rimini, 30 ottobre 2026 – Trattare il diabete non solo con i farmaci, ma anche provando a ripristinare la capacit\u00e0 dell\u2019organismo di regolare la glicemia. \u00c8 questa una delle frontiere pi\u00f9 ambiziose della ricerca sul diabete: sostituire le cellule beta pancreatiche che non funzionano pi\u00f9, rigenerare la funzione pancreatica, partendo dalle cellule ancora presenti e, in prospettiva, restituire al corpo la capacit\u00e0 di produrre insulina, in maniera autonoma, anche in tessuti diversi dal pancreas, come il muscolo, attraverso la terapia genica.<\/p>\n\n\n\n

Non \u00e8 fantascienza e non si tratta pi\u00f9 solo di prospettive teoriche: alcune strategie sono gi\u00e0 entrate nella sperimentazione clinica sull\u2019uomo (dalla fase 1 alla fase 3) e i primi risultati aprono scenari inediti di trattamento, soprattutto per il diabete di tipo 1. Altre strategie, come i farmaci che stimolano la proliferazione delle cellule beta, ancora in fase iniziale di ricerca, potrebbero ampliare in futuro le possibilit\u00e0 di intervento anche nel diabete tipo 2.<\/p>\n\n\n\n

\u00c8 uno dei temi di maggiore interesse per la diabetologia contemporanea, al centro delle nuove prospettive della terapia cellulare e della medicina rigenerativa. \u201cLa medicina rigenerativa – spiega il prof. Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute e responsabile dell\u2019Unit\u00e0 di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti dell\u2019IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – propone due strategie: sostituire le cellule che abbiamo perso oppure stimolare quelle ancora presenti a rigenerare una massa cellulare capace di svolgere nuovamente la propria funzione\u201d. Due strade diverse, ma destinate potenzialmente a convergere.<\/p>\n\n\n\n

Staminali, la sostituzione cellulare \u00e8 gi\u00e0 in sperimentazione nell\u2019uomo<\/strong><\/h5>\n\n\n
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Prof. Lorenzo Piemonti<\/em><\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n\n\n

Nel diabete di tipo 1 il sistema immunitario distrugge le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Sostituirle con cellule nuove, ottenute in laboratorio, significa tentare di ripristinare una funzione fondamentale per il controllo della glicemia. \u201cLa novit\u00e0 – spiega il prof. Piemonti – \u00e8 che oggi si possono ottenere cellule produttrici di insulina a partire da cellule staminali pluripotenti, superando almeno in parte il limite rappresentato dalla disponibilit\u00e0 delle isole pancreatiche dei donatori. Le esperienze cliniche pi\u00f9 avanzate utilizzano cellule derivate da linee staminali pluripotenti, che vengono impiantate con procedure ispirate a quelle gi\u00e0 impiegate per il trapianto di isole pancreatiche. I primi risultati, pubblicati su riviste internazionali, mostrano che queste cellule possono attecchire, funzionare nell\u2019organismo e ripristinare una produzione di insulina endogena, in molti casi sufficiente a sospendere le iniezioni di insulina. Ma il prezzo da pagare \u00e8 che richiedono una terapia immunosoppressiva continuativa\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Anche il San Raffaele partecipa a questa sperimentazione: l\u2019attivit\u00e0 clinica \u00e8 in corso e i primi dati pubblicati mostrano evidenza di funzione delle cellule impiantate. \u00c8 un segnale incoraggiante, ma \u00e8 presto per trarre conclusioni: servono pi\u00f9 pazienti e un follow-up pi\u00f9 lungo. E oggi questo approccio non \u00e8 una cura disponibile al di fuori degli studi clinici.<\/p>\n\n\n\n

\u201cLa ricerca – prosegue il prof. Piemonti – sta inoltre esplorando nuove fonti cellulari, comprese le cellule staminali pluripotenti indotte, ottenute riprogrammando cellule adulte. La possibilit\u00e0 di utilizzare cellule autologhe, cio\u00e8 derivate dallo stesso paziente, potrebbe in futuro ridurre alcuni problemi legati alla compatibilit\u00e0 immunologica e \u2018alleggerire\u2019 o addirittura evitare il ricorso agli immunosoppressori per prevenire il rigetto. Non risolve per\u00f2 automaticamente la questione pi\u00f9 delicata: nel diabete di tipo 1 l\u2019autoimmunit\u00e0 potrebbe colpire nuovamente anche le cellule appena impiantate\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Il prossimo passo: un \u2018mantello dell\u2019invisibilit\u00e0\u2019 per le cellule<\/strong>: ecco<\/strong> la terapia cellulare che sfugge al sistema immunitario<\/strong><\/h5>\n\n\n\n

Perch\u00e9 una terapia cellulare diventi realmente praticabile su larga scala, infatti, non basta produrre nuove cellule beta: occorre anche proteggerle. \u201cLe strategie allo studio – spiega il prof. Piemonti – comprendono cellule geneticamente modificate per renderle meno riconoscibili dal sistema immunitario, con l\u2019obiettivo di arrivare, un giorno, a impianti che non richiedano immunosoppressione continuativa. I primi risultati nell\u2019uomo di alcune di queste tecnologie rappresentano una prova di principio, ma non ancora una soluzione consolidata. Restano da verificare la durata della protezione, la capacit\u00e0 delle cellule di mantenere nel tempo una funzione efficace e la sicurezza delle modifiche genetiche. Evitare il rigetto e, al tempo stesso, garantire che queste cellule \u2018invisibili\u2019 al sistema immunitario restino sicure e controllabili nel tempo sono condizioni indispensabili per trasformare questa promessa in una terapia\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Rigenerare le cellule beta con i farmaci<\/strong><\/h5>\n\n\n\n

Accanto alla sostituzione cellulare, c\u2019\u00e8 un\u2019altra strada che punta a stimolare la proliferazione delle cellule beta ancora presenti. \u00c8 un approccio particolarmente interessante per il diabete di tipo 2, nel quale la perdita di funzione delle cellule beta si intreccia con l\u2019insulino-resistenza, ma che potrebbe in prospettiva essere studiato anche in combinazione con le terapie cellulari.<\/p>\n\n\n\n

Tra i bersagli biologici studiati ci sono la proteina nucleare menina e la proteina DYRK1A (Dual Specificity Tyrosine-Phosphorylation-Regulated Kinase 1A<\/em>), coinvolte nella regolazione della proliferazione delle cellule beta. L’inibizione della DYRK1A e della menina rappresenta uno dei filoni pi\u00f9 innovativi della terapia rigenerativa per il diabete di tipo 2. Alcune molecole che agiscono su questi meccanismi sono gi\u00e0 in sperimentazione clinica, come l\u2019inibitore della menina icovamenib (fase 2), mentre altre, come l\u2019inibitore della menina KO-7246 e gli inibitori di DYRK1A, sono ancora in fase preclinica o nelle primissime fasi di studio nell\u2019uomo.<\/p>\n\n\n\n

Interessanti i dati di fase 2 con icovamenib: dopo un ciclo di trattamento di 12 settimane, la riduzione dell\u2019emoglobina glicata si \u00e8 mantenuta per mesi, soprattutto nei pazienti con marcata carenza di insulina. Dati preclinici e prime evidenze cliniche suggeriscono inoltre che entrambe le classi di farmaci potrebbero dare il massimo in associazione con gli agonisti del recettore del GLP-1 (\u2018effetto cocktail\u2019).<\/p>\n\n\n\n

\u201cLa prospettiva – spiega il prof. Piemonti – \u00e8 quella di aumentare stabilmente la capacit\u00e0 del pancreas di produrre insulina, attraverso la rigenerazione beta-cellulare, senza necessit\u00e0 di introdurre nuove cellule dall\u2019esterno. Si tratta, tuttavia, di ricerche ancora iniziali: stimolare la proliferazione cellulare richiede un controllo rigoroso, perch\u00e9 un\u2019attivit\u00e0 eccessiva o non regolata potrebbe comportare rischi non trascurabili\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Le nuove sfide: terapia genica e \u2018in pillola\u2019 per un nuovo target: la<\/strong> glucochinasi<\/strong><\/h5>\n\n\n\n

Un ulteriore filone di ricerca esplora le potenzialit\u00e0 della terapia genica per ottimizzare il modo in cui l\u2019organismo utilizza (e consuma) il glucosio. Tra le strategie allo studio vi \u00e8 l\u2019introduzione nel muscolo dei geni dell\u2019insulina e della glucochinasi, un enzima coinvolto nel metabolismo degli zuccheri a livello di diversi organi (fegato, pancreas, muscolo).<\/p>\n\n\n\n

\u201cLa terapia genica intramuscolare con KRIYA-839, sviluppata per il diabete di tipo 1 – spiega il prof. Piemonti – rappresenta uno dei progetti pi\u00f9 innovativi a livello internazionale: anzich\u00e9 mirare al pancreas, questo approccio va ad inserire i geni ingegnerizzati dell\u2019insulina e della glucochinasi direttamente a livello muscolare. L\u2019obiettivo \u00e8 trasformare i muscoli in un sistema capace di rilevare l\u2019iperglicemia (grazie alla glucochinasi) e di secernere immediatamente l\u2019insulina necessaria a livello locale. L\u2019idea \u00e8 di favorire l\u2019utilizzo del glucosio da parte del muscolo, contribuendo cos\u00ec al controllo della glicemia. Anche questa possibilit\u00e0 \u00e8 ancora sperimentale (finora i dati provengono da modelli animali e il primo studio nell\u2019uomo \u00e8 stato annunciato solo di recente) e dovr\u00e0 dimostrare efficacia e sicurezza\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Nel frattempo, sono stati sviluppati altri approcci farmacologici mirati ad attivare la glucochinasi: il dorzagliatin, per esempio, farmaco antidiabetico orale di nuova generazione, capostipite (first-in-class<\/em>) della classe terapeutica degli attivatori della glucochinasi (GKA) \u00e8 stato approvato in Cina (2022), e quest\u2019anno anche a Macao e Hong Kong, per il diabete di tipo 2, ma non \u00e8 disponibile in Europa.<\/p>\n\n\n\n

Il farmaco agisce sul fegato (favorisce l\u2019immagazzinamento degli zuccheri sotto forma di glicogeno e riduce la produzione incontrollata di glucosio da parte del fegato a digiuno) e sul pancreas (stimola la produzione di insulina in modo dipendente dai livelli di glicemia, con un basso rischio di ipoglicemia) e gli studi clinici di fase 3 (SEED e DAWN) hanno dimostrato una riduzione significativa e duratura dell\u2019emoglobina glicata.<\/p>\n\n\n\n

\u201cQuesto farmaco – osserva Piemonti – \u00e8 la declinazione farmacologica \u2018in pillola\u2019 del concetto su cui si basa la terapia genica della glucochinasi. La nuova molecola stimola l\u2019enzima gi\u00e0 presente, mentre la terapia genica punta ad inserire copie nuove o potenziate del gene della glucochinasi\u201d.<\/p>\n\n\n\n

\u201cNon siamo pi\u00f9 di fronte a un\u2019unica piattaforma, ma a un insieme di possibilit\u00e0 che si stanno ampliando – sottolinea Piemonti – Il punto \u00e8 capire quale strategia sar\u00e0 pi\u00f9 adatta per il singolo paziente, se e quando potr\u00e0 essere impiegata da sola o in combinazione con altre terapie. La prospettiva, dunque, non \u00e8 abbandonare nell\u2019immediato insulina e farmaci, ma provare a intervenire pi\u00f9 a monte sui meccanismi della malattia. Molte di queste soluzioni sono ancora in sperimentazione e nessuna delle strategie rigenerative descritte \u00e8 oggi disponibile come terapia al di fuori degli studi clinici. Ma la direzione della ricerca \u00e8 chiara: passare dal compensare una funzione perduta, al tentativo di ricostruirla\u201d.<\/p>\n\n\n\n

\u201cStiamo assistendo a un potenziale cambiamento di paradigma nella terapia del diabete: dalla semplice sostituzione di una funzione perduta alla possibilit\u00e0 di ripristinarla, intervenendo sui meccanismi alla base della malattia – commenta la professoressa Raffaella Buzzetti, presidente della Societ\u00e0 Italiana di Diabetologia (SID) – I progressi della terapia cellulare, della medicina rigenerativa e della terapia genica stanno aprendo prospettive terapeutiche di grande rilevanza, sia per il diabete di tipo 1 sia, in prospettiva, per quello di tipo 2. La possibilit\u00e0 di ottenere cellule capaci di produrre insulina e di stimolare la rigenerazione delle cellule beta rappresenta una delle frontiere pi\u00f9 promettenti della ricerca diabetologica. Sebbene rimangano alcune sfide legate alla risposta immunitaria e all\u2019efficacia nel lungo periodo, i risultati raggiunti testimoniano quanto rapidamente stiano evolvendo le nostre possibilit\u00e0 di intervento. E la SID sostiene con convinzione questa direzione della ricerca, che potrebbe cambiare profondamente il futuro della cura del diabete\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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