Bologna, 6 ottobre 2022 – La ricerca sui tumori pediatrici è in buona salute e l’Italia continua a fare la parte del leone. Sono 182 gli abstract medici presentati in occasione del 47esimo Congresso Nazionale AIEOP (Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica), di cui 46 afferenti all’oncologia, 41 all’ematologia non oncologica, 55 all’ematologia oncologica e 40 ad altro.
Dopo le restrizioni delle ultime due edizioni dovute alla pandemia il convegno, medico ed infermieristico, della società scientifica si terrà totalmente in presenza, da lunedì 10 a mercoledì 12 ottobre, a Torino, ospitato dalla prof.ssa Franca Fagioli, Professore Ordinario di Pediatria e Direttore della S.C. Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti del Presidio Ospedaliero Infantile Regina Margherita – A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino.
Tra i momenti più significativi si colloca sicuramente il Simposio presidenziale inaugurale, durante il quale saranno illustrati i Best Five tra i 15 abstract selezionati per l’esposizione orale, tutti lavori che saranno presto oggetto di pubblicazione su riviste scientifiche e che riconoscono ad AIEOP il ruolo di vero e proprio hub per la produzione di studi relativi a tutti i campi di interesse della società scientifica attraverso i propri centri disseminati sul territorio nazionale.
Il lavoro selezionato per l’oncologia, in particolare, è stato condotto presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e impatta in maniera significativa sulla vita dei pazienti riportando un miglioramento della sopravvivenza in bambini affetti da glioma diffuso intrinseco del ponte (DIPG) – malattia al momento ancora incurabile – grazie alla somministrazione di terapie farmacologiche mirate sulla base del profilo molecolare del tumore.
Lo studio sottolinea l’importanza di eseguire una biopsia in questi tumori, inoperabili per sede, al fine di caratterizzare molecolarmente le neoplasie e identificare, così, approcci terapeutici personalizzati che possano implementare l’armamentario di cure a disposizione per questi piccoli pazienti.
“Tutti i lavori presentati al congresso sia medico che infermieristico – dichiara il dott. Arcangelo Prete, Presidente di AIEOP – sono di altissima qualità scientifica e denotano non solo il fatto che l’oncoematologia italiana sia al passo con il resto del mondo, ma anche e soprattutto sottolineano un ruolo da leader in specifici campi e competenze quali quelli della terapia intelligente, sia essa farmacologica che cellulare”.
Tornando ai Best Five, i due lavori selezionati per l’ematologia oncologica sono studi pre-clinici sul tema della terapia cellulare e genica nelle leucemie mieloidi acute del bambino. Nel dettaglio, quello presentato dal Centro di Ricerca Tettamanti di Monza identifica un nuovo meccanismo di ingegnerizzazione di specifici linfociti T denominati CIK – Cytokine-Induced Killer – i quali, oltre al CAR – Chimeric Antigen Receptor – sono indotti a esprimere altri recettori che permettono loro di migrare e persistere nella nicchia midollare. Queste ultime funzioni potrebbero implementare la capacità di tali cellule di uccidere i blasti leucemici, qualora infuse nei pazienti.
Un ulteriore studio condotto presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha permesso poi di testare l’efficacia di cellule NK – Natural Killer – esprimenti un CAR diretto contro il CD123, ovvero un antigene di superficie espresso sulle cellule di leucemia mieloide acuta. La ricerca ha dimostrato, in un modello murino umanizzato, che tali cellule non manifestano tossicità nei confronti dei precursori emopoietici né a breve né a lungo termine, confermandone, in vivo, il profilo di sicurezza.
Altrettanto interessante il lavoro selezionato come migliore nella sezione ematologia non oncologica, riportante i risultati di uno studio cooperativo tra più centri AIEOP che ha portato al riconoscimento, alla definizione delle caratteristiche cliniche e alla caratterizzazione genetica di 25 pazienti affetti da deficit di GATA2 (rara malattia immuno-ematologica).
Questo studio aggiunge informazioni alla casistica internazionale di pazienti che presentano uno spettro di manifestazioni cliniche immuno-ematologiche, infezioni gravi e ricorrenti e manifestazioni extra-ematologiche associate ad alterazioni in questo gene di scoperta relativamente recente.
Il gruppo dell’Ospedale Sant’Orsola di Bologna, infine, illustrerà al congresso AIEOP un lavoro cooperativo che ha coinvolto 90 bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche presso 5 diversi centri associati, nei quali è stato studiato il microbiota intestinale. Dati preliminari su pazienti adulti avevano dimostrato come alcune sue caratteristiche siano associate alla sopravvivenza post-trapianto.
Tale dato non è ancora stato confermato nei bambini, che presentano una struttura microbica peculiare, ma questo studio ha permesso di identificare una relazione diretta tra la ridotta diversità, ovvero l’abbondanza di specie presenti, e l’incidenza di malattia del trapianto contro l’ospite e morte, ponendo le basi per interventi di modulazione in senso protettivo del microbiota intestinale.
I lavori congressuali di AIEOP proseguiranno poi intorno a due “main focus”: quello sull’applicabilità clinica delle nuove conoscenze in ambito genetico e genomico nelle malattie onco-ematologiche pediatriche, con due intere sessioni dedicate (una sulle malattie ematologiche, l’altra sui tumori solidi); quello sulla sperimentazione clinica, comune sia al congresso principale che alla sessione “AIEOP incontra FIAGOP” che alla sessione congiunta con gli infermieri, che si sviluppa a partire dalla parte regolatoria – nuovo iter legislativo per arrivare a sottomettere i protocolli – per arrivare ad affrontare sia i nuovi protocolli esistenti, sia il ruolo dell’infermiere sia l’utilizzo di nuovi farmaci sia i protocolli sperimentali attualmente attivi in Italia e le reali prospettive per i pazienti in essi arruolati.
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