Individuato il vettore più efficace per combattere la SMARD1. Dalla terapia genica nuove speranze di cura
Scoperto un vettore virale per trasportare nelle cellule una copia funzionante del gene IGHMBP2 che migliora in modo significativo sopravvivenza, funzione motoria e preservazione dei motoneuroni; identificata anche una marcata componente infiammatoria nel midollo...


