SLA, la ricerca avanza. Arriva nuovo farmaco in Italia

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Passi in avanti per la lotta alla SLA: è disponibile in Italia un nuovo farmaco per contrastare la malattia, il Radicut, approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA. Un altro farmaco, il Guanabenz, è in sperimentazione clinica in 24 centri italiani. Le novità sono state presentate al Simposio nazionale sulla SLA di Torino organizzato da AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, e da AriSLA, Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica

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Torino, 30 settembre 2017 – La ricerca sulla SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica, sta facendo passi in avanti: in Italia è disponibile un nuovo farmaco, l’Edaravone (nome commerciale, Radicut), approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, che riduce moderatamente gli effetti negativi della malattia sull’attività motoria dei pazienti. Un altro farmaco, il Guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di fase II “PROMISE”, che coinvolge 24 centri di ricerca italiani e si propone di testarne l’efficacia nel rallentare il decorso della SLA.

Le ultime novità sono state presentate ieri a Torino al Simposio Nazionale sulla SLA, organizzato da AISLA, l’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, e AriSLA, la Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, dove alcuni tra i più importanti esperti italiani e internazionali si sono confrontati sui più recenti sviluppi della ricerca scientifica sulla SLA.

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Da sinistra: Massimo Mauro, Mario Melazzini, Alberto Fontana

Massimo Mauro, presidente di AISLA, ha commentato: “Siamo contenti che nuovi farmaci e sperimentazioni cliniche promettenti stiano arrivando alle persone colpite dalla malattia, perché la nostra associazione si è molto impegnata per portare in Italia il Radicut e per sostenere e finanziare progetti di ricerca sulla SLA. Dalla sua nascita AISLA ha sostenuto la ricerca scientifica con oltre 4,5 milioni di euro raccolti grazie alle donazioni”.

Il presidente di AriSLA Alberto Fontana ha dichiarato: “Quanto emerso dal Simposio conferma che stiamo vivendo un momento ‘caldo’ per la ricerca scientifica, quale unico strumento in grado di dare le risposte di cui abbiamo bisogno. AriSLA ad oggi ha investito in attività di ricerca oltre 10,6 milioni di euro e sostenuto 62 progetti di ricerca. Siamo convinti che rispettando quella che è chiamata la ‘scala della ricerca’ potremo compiere passi in avanti e arrivare alla cura. Solo negli ultimi 4 anni, abbiamo finanziato progetti di carattere traslazionale, con oltre il 70% dei progetti finanziati che si sono impegnati ad identificare nuovi approcci terapeutici preclinici o orientati agli studi clinici”.

Il nuovo farmaco contro la SLA
L’Edaravone, (nome commerciale, “Radicut”) è in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla malattia. L’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha accolto la domanda di inserimento del Radicut nella lista dei farmaci della Legge 648 del 23 dicembre 1996 che consente di erogare a carico del Sistema Sanitario Nazionale, previo parere della Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA – CTS, quando non vi è alternativa terapeutica valida, medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale, medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.

Stando alle indicazioni terapeutiche, AIFA consente la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo ed esclusivamente per i pazienti con idonee caratteristiche cliniche (la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria).

La somministrazione del Radicut, che avviene con infusioni endovena, è possibile solo all’interno di strutture ospedaliere. Sul Radicut si sono confrontati al Simposio il direttore generale di AIFA, Mario Melazzini, Christian Lunetta, responsabile area SLA, Centro Clinico NeMO, e Vincenzo Silani, direttore del Laboratorio di Neuroscienze dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Università degli Studi di Milano.

La nuova sperimentazione clinica
Un nuovo farmaco che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine all’interno delle cellule e favorire l’eliminazione di quelle alterate, il Guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di fase II “PROMISE”.

Lo studio è coordinato da Giuseppe Lauria, Direttore Dipartimento di Neuroscienze Cliniche Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, ed includerà 208 pazienti grazie alla partecipazione di 24 centri di ricerca italiani, tra cui il Centro SLA di Torino. PROMISE si propone di testare l’efficacia di dosi diverse del Guanabenz, somministrate per un periodo di 6 mesi, nel rallentare il decorso della SLA.

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