Neoplasie ematologiche: terapie cellulari avanzate la nuova frontiera per patologie ad oggi incurabili

Prof. Robin Foà, Ordinario di Ematologia, Università Sapienza, Policlinico Umberto I: “L’Ematologia del Policlinico rappresenta l’unico centro pubblico del Lazio autorizzato. Il numero di centri autorizzati e certificati all’uso delle CAR-T è limitato e bisogna far fronte alle crescenti richieste”. Nuove opportunità per coloro che non rispondono alle terapie attualmente disponibili

Roma, 17 dicembre 2019 – Le Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) rappresentano il simbolo di una nuova era che si è aperta in medicina: si tratta di approcci terapeutici complementari, basati su terapie innovative, quali l’ingegneria tissutale, le terapie geniche e quelle cellulari. Queste terapie sono potenzialmente applicabili in molteplici aree, dall’oncologia alle malattie gastrointestinali; rappresentano un’importante opzione per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire.

L’interesse per le ATMP è dovuto principalmente al loro alto valore clinico: sono terapie spesso curative, e comunque in grado di trattare patologie senza alternative. L’alto potenziale pone la necessità di garantire, da un lato, l’accesso omogeneo dei pazienti sul territorio e, dall’altro, la sostenibilità economica.

Prof. Robin Foà

La presentazione lo scorso 24 ottobre al Ministero della Salute del “Secondo Report Italiano sulle ATMP – Come rendere attrattiva l’Italia nella ricerca e produzione delle ATMP” ha lanciato le nuove sfide: ha rilevato la necessità di un più facile accesso alle Terapie, studiata attraverso un confronto con altri Paesi europei, e ha affrontato un modello di impatto di spesa che illustra la convenienza di questi nuovi approcci.

La tappa dell’ATMP Forum a Roma
Per far fronte alle nuove sfide poste dai radicali cambiamenti introdotti dalle innovazioni sulle Terapie Avanzate, l’ATMP Forum ha organizzato una serie di eventi regionali che hanno l’obiettivo di comprendere le implicazioni organizzative dello sviluppo e l’impiego delle ATMP nei differenti contesti regionali.

Il convegno “Accesso alle Terapie Avanzate: innovazione e prospettive future in Regione Lazio”, terza tappa del roadshow regionale dell’ATMP Forum, si tiene martedì 17 dicembre a Roma. L’iniziativa è nata con l’obiettivo di comprendere le implicazioni delle ATMP e valutare come implementare un modello di successo da un punto di vista gestionale, organizzativo e di cura del paziente a livello regionale.

Prof. Alessandro Armuzzi

Le ATMP nel Lazio
Nel Lazio vivono circa 260mila malati colpiti da cancro. I nuovi tumori stimati per l’anno 2019 nel Lazio (esclusi quelli cutanei) sono 34mila, secondo “I numeri del cancro in Italia”, volume curato da AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) e AIRTUM (Associazione Italiana dei Registri Tumori) presentato a settembre. Questi risultati pongono la necessità di favorire in futuro una maggiore accessibilità alle Terapie Innovative.

Le CAR-T, terapie cellulari di un futuro che è già presente. L’esperienza del Policlinico Umberto I
“Le terapie cellulari, in primis le CAR-T, rappresentano una nuova frontiera per il trattamento di diverse neoplasie ematologiche – precisa il prof. Robin Foà, Professore Ordinario di Ematologia, Università Sapienza, Policlinico Umberto I – Sono una forma avanzata di immunoterapia che si basa su un processo di ingegneria genetica. Si tratta quindi di procedure assai complesse. Ad oggi le indicazioni sull’uso clinico delle CAR-T sono per alcune forme di leucemia acuta linfoblastica e di linfoma in malattia avanzata. La ricerca però procede spedita (come dimostrano i risultati presentati al Congresso della Società Americana di Ematologia conclusosi il 10 dicembre a Orlando, in Florida) anche in altri tumori ematologici e le indicazioni aumenteranno. Di fatto e secondo indicazione, già oggi molti pazienti potrebbero beneficiare di questa innovativa e complessa strategia terapeutica. Il numero di centri autorizzati e certificati all’uso delle CAR-T è limitato, e richiede uno sforzo organizzativo e di personale non indifferente”.

“L’Ematologia del Policlinico – unico centro pubblico del Lazio autorizzato – è in prima linea avendo già trattato i primi pazienti e avendo dato vita già in primavera ad una CAR-T Unit dedicata e multidisciplinare. La previsione è di poter trattare presso il nostro Centro almeno 20-25 pazienti nel 2020. Al fine di far fronte alle crescenti richieste diventa inderogabile – come già fatto in altre Regioni – potenziare il personale dedicato al trattamento con CAR-T. Se guardiamo avanti, la sfida sarà di definire l’impatto di queste terapie innovative per il trattamento di pazienti con malattia meno avanzata”, conclude Foà.

L’impiego in nuovi settori
“Negli ultimi 20 anni, si sono registrati molti passi avanti nella terapia delle malattie infiammatorie croniche intestinali grazie allo sviluppo di farmaci ad alto contenuto tecnologico, i farmaci biotecnologici, molecole complesse frequentemente di natura anticorpale, capaci di bloccare specificamente processi infiammatori e immunitari alterati che sono alla base delle malattie”, ha spiegato il prof. Alessandro Armuzzi, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore.

“Un ulteriore importante sviluppo in questo campo è rappresentato dalla recente introduzione delle cellule staminali mesenchimali come terapia delle fistole perianali complesse e refrattarie nella malattia di Crohn, una delle condizioni più impattanti sulla qualità di vita del paziente, in quanto molto invalidante, molto difficile da trattare e dunque con un rischio concreto di stomia definitiva: l’utilizzo di questo nuovo approccio terapeutico, unitamente alla gestione multidisciplinare del paziente, sembra rappresentare una grande opportunità per una complicanza molto impegnativa per la sua gestione e per le pesanti ripercussioni sulle attività quotidiane di chi ne è affetto. Questa nuova terapia ha il potenziale di garantire una buona risposta nella fase acuta di questa condizione e di mantenere nel tempo uno stato di remissione”, conclude il prof. Armuzzi.

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