Leucemia mieloide acuta: nuove speranze anche in fase avanzata. Studio internazionale
Roma, 10 dicembre 2025 – Uno studio retrospettivo ha valutato l’efficacia di gilteritinib, un inibitore tirosinchinasico di FLT3, in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LAM) in fase molto avanzata di malattia. Questo studio è stato pubblicato presso la prestigiosa rivista American Journal of Hematology perché ha reclutato un gran numero di pazienti (quasi 200) raccolti da una casistica internazionale che ha convolto Spagna, Regno Unito, Turchia e vari centri Italiani.
La presenza di mutazioni che coinvolgono il gene FLT3 rappresentano la più frequente alterazione genetica in circa il 30% dei pazienti affetti da LAM. Infatti, sono disponibili vari farmaci che vanno a bloccare questo target ed hanno migliorato la prognosi di questi pazienti. In particolare, nella prima linea di terapia sono disponibili in Italia, in associazione alla chemioterapia intensiva, sia il midostaurin che il quizartinib. Inoltre, per i pazienti che recidivano o sono refrattari alla prima linea di terapia, è disponibile il gilteritinib che è un farmaco orale che si utilizza senza chemioterapia.
La particolarità di questo studio è stato il concentrarsi su pazienti che non abbiano ricevuto gilteritinib in seconda linea, ma dalla terza o quarta linea in poi. Ovviamente, in questi pazienti maggiormente pre-trattati ci si sarebbe aspettati un risultato inferiore. In realtà, la casistica ha mostrato come il tempo mediano di sopravvivenza sia di 7 mesi, ovvero simile a quanto avviene nello studio registrativo di gilteritinib in seconda linea.
Può avvenire che in alcuni pazienti con LAM la mutazione di FLT3 si verifichi successivamente alla diagnosi, principalmente per fenomeni di evoluzione clonale alle successive recidive, pertanto questo studio sottolinea l’importanza di ripetere i test molecolari per la ricerca delle mutazioni specifiche di FLT3 anche nelle recidive successive poiché i pazienti possono avvantaggiarsi di un trattamento con relativa bassa tossicità e generalmente ben tollerato.
Un dato da sottolineare è che un piccolo sottogruppo di pazienti del 12%, hanno consolidato la risposta al gilteritinib mediante un trapianto allogenico di Cellule staminali e che questi pazienti hanno ovviamente avuto un importante miglioramento della sopravvivenza (in media di 20 mesi).
Questo studio, che è stato coordinato dalla prof.ssa Maria Paola Martelli dell’Università di Perugia, oltre che dalle Ematologie di Catanzaro e Latina, testimonia che sia possibile una speranza ulteriore per i pazienti affetti da LAM che ricadono tardivamente e che possono beneficiare di una target therapy.
